阵发性睡眠型血红蛋白尿能治好吗？PNH

病情分析：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）,系获得性的红细胞膜缺陷引起的慢性血管内溶血,常在睡眠时加重,可伴发作性血红蛋白尿和全血细胞减少症.【治疗说明】治疗有赖于去除异常的克隆,骨髓移植不作为优选.治则主要促进正常造血组织的功能,加强对症支持治疗,希求在一个时期后缓解乃至痊愈.（一）骨髓移植适用于年轻,有骨髓增生低下或血栓形成患者.Ati等报告4例PNH伴有骨髓增生不良,先用化疗药物及抗淋巴细胞球蛋白预处理,再移植HLA相配的同胞骨髓,均移植成功,观察5年以上无复发,达到**.（二）支持及对症治疗,防治并发症1.铁剂治疗长期血红蛋白尿可导致缺铁.但铁剂可促使活性氧产生.由于PNH红细胞对氧化损伤十分敏感,易诱发血红蛋白尿.所以应从小剂量口服铁治疗开始,为常规量的1/3~1/10即可,副作用明显者应停服.2.雄激素类Hatima等首先报告雄激素治疗PNH有效,可用丙酸睾丸素,氟羟甲基睾酮,吡唑甲氢龙,美雄酮及安雄等,也有主张用达那唑.本组药物作用机理系遏制补体激活及刺激骨髓红系增生.一般可先用雄激素6~8周,若无效可停用.3.泼尼松作用机理可能与激素遏制交替途径的补体激活有关,一般需泼尼松20~60mg/d〔0.25~1mg/（kg·d）〕.为能耐受较大剂量长期服用,间日口服15~40mg,约50％以上患者可能有效.4.输血以纠正严重贫血,且通过输血以遏制红细胞生成,间接减少对补体敏感的红细胞产生.为减少输血后溶血反应,可输注去血浆的红细胞,或生理盐水洗涤后的红细胞悬液.5.血管栓塞肝素抗凝治疗一般应用于静脉血栓形成,如弥漫性肝静脉血栓形成,但也有报告部分病例应用肝素后能加重溶血,因此应慎用肝素；也有应用链激酶及尿激酶溶栓治疗PNH安全且有效；右旋糖酐（大分子量,142000）疗效较好,在体外证实能遏制PNH溶血.双香豆素抗凝疗效不明显.6.其他有应用6巯嘌呤或苯丁酸氮芥加泼尼松或长春新碱加环磷酰胺,泼尼松以遏制PNH干细胞有效,但多数报告认为疗效不确定；也有应用抗胸腺（淋巴）细胞球蛋白治疗PNH-再障综合征,总量按150mg/kg,自4~10日一疗程；有个别报告脾切除治疗PNH有效,但由于易加重血栓形成危险,故尽可能不用或慎用.【预后说明】本病多呈慢性过程,中位数生存期约10年,也有长达20年以上,个别至43年.极少数可呈急性病程,发病后数月即死亡.其预后与补体敏感的红细胞量,骨髓再生障碍程度及有无并发症相关.国内主要死因是出血和感染.血栓形成是国外的主要死因.某些PNH患者随着年龄增长,病情减轻,甚至达到完全缓解.约5％患者最终可演变为急性粒细胞白血病,个别患者可演变为骨髓异常增生综合征.*****综上,你这么年轻,如果有条件可以行骨髓移植或者造血干细胞移植

本回答来自： 北京市垂杨柳医院  |  向TA提问 投诉  |  2015-04-13